B. L’actualité de l’accès aux médicaments

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    B. L’actualité de l’accès aux médicaments

     

    Recommandations du PRAC pour les inhibiteurs de JAK

    Flash info de votre actualité maladies rares sur les recommandations du PRAC (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee de l’Agence européenne des médicaments (EMA)) pour les inhibiteurs de JAK utilisés dans les maladies inflammatoires chronique, présenté par le Pr Christophe RICHEZ suivi d’un échange de questions/réponses avec le Pr Eric HACHULLA.

    Autorisation d’accès précoce pour le Sotatercept

    La Haute Autorité de Santé a octroyé le 11 septembre 2025, une autorisation d’accès précoce post-AMM, d’une durée de 12 mois renouvelable, pour le Sotatercept, dans l’indication suivante :

    « Traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP), en association avec d’autres traitements de l’HTAP, chez les adultes en classe fonctionnelle (CF) IV de l’OMS :

    • Recevant un traitement standard de l’HTAP en trithérapie incluant un antagoniste des récepteurs de l’endothéline (ARE), un inhibiteur de la phosphodiestérase 5 (iPDE5) ou un stimulateur de la guanylate cyclase soluble (GCs) et un analogue de la prostacycline par voie parentérale ou
    • Insuffisamment contrôlés par une trithérapie orale ET non éligibles à un analogue de la prostacycline par voie parentérale ou
    • Insuffisamment contrôlés par une bithérapie ET non éligibles à un autre traitement standard de l’HTAP.

    Critères d’éligibilité

    Pour être éligible à l’accès précoce, le patient doit remplir l’ensemble des critères suivants :

    • Patient adulte (≥ 18 ans) ;
    • Patient atteint d’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP);
    • Patient en classe fonctionnelle (CF) OMS IV ;
    • Patient insuffisamment contrôlé par un traitement de fond maximal toléré contre l’HTAP, à savoir :
      • Une trithérapie incluant un antagoniste des récepteurs de l’endothéline (ARE), un inhibiteur de la phosphodiestérase 5 (iPDE5) ou un stimulateur de la guanylate cyclase soluble (GCs) et un analogue de la prostacycline par voie parentérale ; ou
      • Une trithérapie orale ET non éligible à un analogue de la prostacycline par voie parentérale ; ou
      • Une bithérapie ET non éligible à un autre traitement standard de l’HTAP
    • Sotatercept devra être utilisé en association à d’autres traitements de l’HTAP.

    Critères de non-éligibilité

    Le patient est non éligible à l’accès précoce s’il remplit l’un des critères ci-dessous :

    • Hypersensibilité connue à la substance active ou à l’un des excipients énumérés dans la section 6.1 du RCP.

    Cette autorisation d’accès précoce est subordonnée au respect d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données : PUT-RD

    Le sotatercept est toujours disponible dans l’indication de l’APP octroyé le 11 avril 2024 :

    « Traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) chez les patients adultes en classe fonctionnelle (CF) II ou III de l’OMS, recevant un traitement standard de référence de l’HTAP en trithérapie incluant un antagoniste des récepteurs de l’endothéline (ARE), et un inhibiteur de la phosphodiestérase 5 (iPDE5) ou un stimulateur de la guanylate cyclase soluble (GCs) et un analogue parentéral de la prostacycline par voie parentérale »

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    Arrêt de commercialisation NIVAQUINE®

    Édit au 03/01/2023 : Comme vous le savez, la NIVAQUINE® n’est plus produite par le laboratoire SANOFI depuis plusieurs mois. Certains de nos patients en bénéficiaient néanmoins encore mais les stocks sont maintenant épuisés. Les comprimés de 100 mg de NIVAQUINE® contenaient un équivalent de 100 mg de chloroquine-base correspondant à 136 mg de sulfate de chloroquine.

    Vous pouvez obtenir la chloroquine aujourd’hui auprès des pharmacies hospitalières mais sous la forme de phosphate de chloroquine, en sachant que 160 mg de phosphate de chloroquine correspondent à 100 mg de chloroquine-base.

    Vous trouverez ci-contre une ordonnance type que vous pourrez compléter : Ordonnance chloroquine

    Bon à savoir : La chloroquine peut être commandée auprès du fournisseur belge Pharmachemicals, pour les pharmacies qui n’arriveraient pas à s’en procurer.

    Informations relatives à l’EVUSHELD en prophylaxie et au traitement par Paxlovid® en dispensation conditionnelle

    Édit au 20/12/2022 : Les dernières données publiées ont montré que l’EVUSHELD n’était plus actif sur le variant prédominant actuel, BQ.1.  Il n’y a donc plus d’indication à renouveler, pour l’instant, les injections de cette biothérapie (sauf dans les centres qui le souhaitent car c’est un traitement adapté à la prévention de l’infection par le variant Omicron BA.5 et qu’il permettra éventuellement de protéger les patients les plus fragiles contre un variant ultérieur dont la sensibilité aux anticorps monoclonaux n’est pas encore connu. La prophylaxie par EVUSHELD peut être aussi maintenue pour les patients qui ont un projet de voyage dans les pays où le variant  BA.4 et BA.5 sont prédominants – voir Ministère de l’Intérieur).

    Dans tous les cas, pour vos patients fragiles insuffisamment protégés par la vaccination et à risque de forme grave, il faut démarrer, en l’absence de contre-indication, le plus rapidement possible (dans les 5 premiers jours), un traitement par Paxlovid® après confirmation de l’infection par COVID par test PCR ou antigénique.

    Vous trouverez ci-contre une ordonnance de dispensation dite conditionnelle Paxlovid® type que vous (ou le médecin traitant de votre patient) pourrez compléter, de façon à s’assurer de l’absence de contre-indication : Ordonnance de dispensation dite conditionnelle Paxlovid®

    Recommandations SFPT pour gérer les interactions paxlovid et médicaments

    La Société Française de Pharmacologie et de Thérapeutique (SFPT) propose des recommandations actualisées régulièrement pour gérer les interactions paxlovid et médicaments, cela peut être utile dans votre pratique quotidienne :

    « Ce que le rhumatologue doit savoir sur Paxlovid »

    Actualités de la Société Française de Rhumatologie (SFR) :

    Réforme de l’accès dérogatoires aux traitements dans les maladies rares

    Pourquoi une réforme ? En quoi cela consiste ? Accès compassionnel, accès précoce, quelles différences ? Retrouvez toutes les informations ci-dessous :

    Mieux comprendre les accès dérogatoires

    Faciliter l’accès aux médicaments dans les maladies rares : décryptage des accès dérogatoires avec Laura TOURVIEILHE (Pharmacienne, Coordinatrice du groupe interfilière des observatoires des traitements, filières de santé MHÉMO et FAVA-Multi).

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    Réforme ATU / RTU

    Vidéo de l’ANSM : Réforme ATU/RTU, quels changements pour les patients et les professionnels de santé ? Où vous allez pouvoir retrouver :

    Disponibilités des produits de santé 

    • Rubrique de l’ANSM recensant les médicaments d’intérêt thérapeutique majeur faisant actuellement l’objet de difficultés d’approvisionnement et pour lesquels, il n’y a pas d’alternative thérapeutique disponible sur le marché français

    Guide pratique sur la prescription hors-AMM

    Notre filière a récemment publié un nouveau guide pratique à destination de patients sur la prescription hors-AMM d’un médicament.

    Dans ce guide, retrouvez les réponses à différentes questions :

    • Que signifie une prescription « hors-AMM » ?
    • Pourquoi ma prescription est-elle hors-AMM ?
    • Qu’est-ce que la prescription d’un médicament hors-AMM implique ?
    • Mon traitement peut-il être pris en charge par l’assurance maladie ?

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    Pour aller plus loin