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    Accès aux médicaments

    Les missions de la filière

    La filière FAI²R porte une attention particulière à l’accès aux traitements des patients atteints de maladies auto-immunes ou auto-inflammatoires rares. Une commission « médicaments » coordonnée par le Pr Christophe RICHEZ a été mise en place afin de conduire les projets de l’axe 4 du PNMR3 : « Promouvoir l’accès aux traitements dans les maladies rares ».

    1 – Observatoire des traitements

    Dans ce cadre, FAI²R a pour mission la construction d’un observatoire des traitements hors AMM (Note d’information N° DGS/PP2/DGOS/2021/106  du 20 mai 2021 relative à la mise en place d’un observatoire des traitements au sein de chaque filière de santé maladies rares). Cet observatoire (sous format d’un tableau Excel) vise à colliger les traitements hors AMM dans les maladies auto-immunes et auto-inflammatoires de la filière.

    L’objectif est de détecter des nouvelles molécules d’intérêt ou des molécules à repositionner. Ces molécules pourraient alors éventuellement faire l’objet d’une demande de prescription compassionnelle qui permettra d’assurer le remboursement du médicament dans une indication hors-AMM et de recueillir les données en vue d’enrichir les connaissances sur ces molécules.

    2- Projet pilote de registre de suivi en vie réelle de molécules d’intérêts

    La filière FAI²R participe également à une étude pilote avec 3 autres filières de santé maladies rares (G2M, FILNEMUS et FIMARAD) en vue de la mise en place de registres permettant le suivi en vie réelle de 2 ou 3 molécules d’intérêt prescrites hors AMM issu de l’observatoire des traitements de la filière.

    L’objectif de ce projet pilote est de recueillir des données pour enrichir les connaissances sur ces médicaments d’intérêt dans les pathologies de la filière et d’alimenter/enrichir les dossiers de demande de cadre de prescription compassionnelle auprès de l’ANSM.

    Retour en image sur le sujet avec l’intervention du Pr Eric HACHULLA lors de la Session V. Accès au traitement du Congrès RARE 2021 :

    3 – Guichet unique pour les instances réglementaires

    Un guichet unique pour les instances réglementaires (CNAM section maladies rares/ANSM) et les CRMR/CCMR de notre filière FAI²R. Dans le cadre de la réforme de l’accès dérogatoires aux traitements, les filières de santé maladies rares peuvent désormais signaler à l’ANSM des situations pouvant relever de demande d’accès à un cadre de prescription compassionnel (CPC).

    Ainsi, si dans votre centre maladies rares, vous rencontrez des situations cliniques répondant aux critères ci-dessous, vous pouvez contacter la commission médicaments de FAI²R, pour constituer un dossier de signalement à l’ANSM :

    Critères de demande pour CPC :

    • Médicaments ayant une AMM dans une autre indication
    • Absence de RIPH dans l’indication demandée
    • Absence d’alternative thérapeutique appropriée
    • Balance Bénéfice/Risque présumée positive

    Contacts de la commission médicaments : Virginie LUCAS et Christophe RICHEZ.

    L’actualité

    Tension approvisionnement Plaquenil 200 mg

    L’ANSM a publié il y a quelques jours la note d’information transmise par les laboratoires SANOFI à l’attention des pharmaciens d’officines. Comme vous le verrez, la tension d’approvisionnement en Plaquenil va durer jusque fin 2023 mais les laboratoires SANOFI garantissent l’approvisionnement des officines en Plaquenil. Une pharmacie qui serait en rupture de stock doit solliciter au moins 2 grossistes-répartiteurs. S’ils ne peuvent s’approvisionner, ils peuvent contacter directement les laboratoires SANOFI.

    Il ne doit en théorie pas y avoir de rupture de la continuité des traitements de nos patients. N’hésitez pas à en informer vos patients et collègues autour de vous.

    Pour en savoir plus, consultez les informations disponibles : Note d’information SANOFI – Article sur le site de l’ANSM

    Recommandations du PRAC pour les inhibiteurs de JAK

    Flash info de votre actualité maladies rares sur les recommandations du PRAC (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee de l’Agence européenne des médicaments (EMA)) pour les inhibiteurs de JAK utilisés dans les maladies inflammatoires chronique, présenté par le Pr Christophe RICHEZ suivi d’un échange de questions/réponses avec le Pr Eric HACHULLA.

    Plateforme accès précoce Avacopan

    Critères d’éligibilité

    Pour être éligible à l’accès précoce, le patient doit remplir l’ensemble des critères suivants :  

    • Présenter un diagnostic confirmé de granulomatose avec polyangéite (GPA) ou de polyangéite microscopique (PAM) ; 
    • Avoir besoin d’un traitement d’attaque pour induire une rémission d’une nouvelle GPA ou PAM ou d’une rechute GPA ou PAM ; 
    • Présenter un (ou des) contre-indication(s) formelle(s) aux glucocorticoïdes à forte dose ; 
    • Ne pas être éligible à un essai clinique en cours avec avacopan dans la même indication. 

    Critères de non-éligibilité   

    La patient est non éligible à l’accès précoce s’il remplir l’un des critères ci-dessous :  

    • Hypersensibilité à la substance active ou à l’un des excipients mentionnés à la rubrique 6.1 du RCP 
    • Être atteint d’hémorragie (pulmonaire) alvéolaire sévère définie par un besoin en oxygène à un débit > 3L 

    En savoir plus

    Arrêt de commercialisation NIVAQUINE®

    Édit au 03/01/2023 : Comme vous le savez, la NIVAQUINE® n’est plus produite par le laboratoire SANOFI depuis plusieurs mois. Certains de nos patients en bénéficiaient néanmoins encore mais les stocks sont maintenant épuisés. Les comprimés de 100 mg de NIVAQUINE® contenaient un équivalent de 100 mg de chloroquine-base correspondant à 136 mg de sulfate de chloroquine.

    Vous pouvez obtenir la chloroquine aujourd’hui auprès des pharmacies hospitalières mais sous la forme de phosphate de chloroquine, en sachant que 160 mg de phosphate de chloroquine correspondent à 100 mg de chloroquine-base.

    Vous trouverez ci-contre une ordonnance type que vous pourrez compléter : Ordonnance chloroquine

    Bon à savoir : La chloroquine peut être commandée auprès du fournisseur belge Pharmachemicals, pour les pharmacies qui n’arriveraient pas à s’en procurer.

    Informations relatives à l’EVUSHELD en prophylaxie et au traitement par Paxlovid® en dispensation conditionnelle

    Édit au 20/12/2022 : Les dernières données publiées ont montré que l’EVUSHELD n’était plus actif sur le variant prédominant actuel, BQ.1.  Il n’y a donc plus d’indication à renouveler, pour l’instant, les injections de cette biothérapie (sauf dans les centres qui le souhaitent car c’est un traitement adapté à la prévention de l’infection par le variant Omicron BA.5 et qu’il permettra éventuellement de protéger les patients les plus fragiles contre un variant ultérieur dont la sensibilité aux anticorps monoclonaux n’est pas encore connu. La prophylaxie par EVUSHELD peut être aussi maintenue pour les patients qui ont un projet de voyage dans les pays où le variant  BA.4 et BA.5 sont prédominants – voir Ministère de l’Intérieur). 

    Dans tous les cas, pour vos patients fragiles insuffisamment protégés par la vaccination et à risque de forme grave, il faut démarrer, en l’absence de contre-indication, le plus rapidement possible (dans les 5 premiers jours), un traitement par Paxlovid® après confirmation de l’infection par COVID par test PCR ou antigénique.

    Vous trouverez ci-contre une ordonnance de dispensation dite conditionnelle Paxlovid® type que vous (ou le médecin traitant de votre patient) pourrez compléter, de façon à s’assurer de l’absence de contre-indication : Ordonnance de dispensation dite conditionnelle Paxlovid®

    Recommandations SFPT pour gérer les interactions paxlovid et médicaments

    La Société Française de Pharmacologie et de Thérapeutique (SFPT) propose des recommandations actualisées régulièrement pour gérer les interactions paxlovid et médicaments, cela peut être utile dans votre pratique quotidienne :

    « Ce que le rhumatologue doit savoir sur Paxlovid »

    Actualités de la Société Française de Rhumatologie (SFR) :

    Réforme de l’accès dérogatoires aux traitements dans les maladies rares

    Infographie de la réforme (Source HAS – ANSM)

    Pourquoi une réforme ? En quoi cela consiste ? Accès compassionnel, accès précoce, quelles différences ? Retrouvez toutes les informations ci-dessous :

    Réforme ATU / RTU

    Vidéo de l’ANSM : Réforme ATU/RTU, quels changements pour les patients et les professionnels de santé ? Où vous allez pouvoir retrouver :

    Disponibilités des produits de santé 

    Les médicaments actuellement en accès compassionnel

    Consultez la liste des médicaments actuellement en accès compassionnel pour les maladies auto-immunes et auto-inflammatoires rares :

    Les médicaments actuellement en accès précoce

    Consultez la liste des médicaments actuellement en accès précoce pour les maladies auto-immunes et auto-inflammatoires rares :

    Aide à la prescription

    Pour aller plus loin

    Consultez le décret relatif aux autorisations d’accès précoce et compassionnel de certains médicaments :