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    Accès aux médicaments

    Les missions de la filière

    La filière FAI²R porte une attention particulière à l’accès aux traitements des patients atteints de maladies auto-immunes ou auto-inflammatoires rares. Une commission « médicaments » coordonnée par le Pr Christophe RICHEZ a été mise en place afin de conduire les projets de l’axe 4 du PNMR3 : « Promouvoir l’accès aux traitements dans les maladies rares ».

    1 – Observatoire des traitements

    Dans ce cadre, FAI²R a pour mission la construction d’un observatoire des traitements hors AMM (Note d’information N° DGS/PP2/DGOS/2021/106  du 20 mai 2021 relative à la mise en place d’un observatoire des traitements au sein de chaque filière de santé maladies rares). Cet observatoire (sous format d’un tableau Excel) vise à colliger les traitements hors AMM dans les maladies auto-immunes et auto-inflammatoires de la filière.

    L’objectif est de détecter des nouvelles molécules d’intérêt ou des molécules à repositionner. Ces molécules pourraient alors éventuellement faire l’objet d’une demande de prescription compassionnelle qui permettra d’assurer le remboursement du médicament dans une indication hors-AMM et de recueillir les données en vue d’enrichir les connaissances sur ces molécules.

    2- Projet pilote de registre de suivi en vie réelle de molécules d’intérêts

    La filière FAI²R participe également à une étude pilote avec 3 autres filières de santé maladies rares (G2M, FILNEMUS et FIMARAD) en vue de la mise en place de registres permettant le suivi en vie réelle de 2 ou 3 molécules d’intérêt prescrites hors AMM issu de l’observatoire des traitements de la filière.

    L’objectif de ce projet pilote est de recueillir des données pour enrichir les connaissances sur ces médicaments d’intérêt dans les pathologies de la filière et d’alimenter/enrichir les dossiers de demande de cadre de prescription compassionnelle auprès de l’ANSM.

    Retour en image sur le sujet avec l’intervention du Pr Eric HACHULLA lors de la Session V. Accès au traitement du Congrès RARE 2021 :

    3 – Guichet unique pour les instances réglementaires

    Un guichet unique pour les instances réglementaires (CNAM section maladies rares/ANSM) et les CRMR/CCMR de notre filière FAI²R. Dans le cadre de la réforme de l’accès dérogatoires aux traitements, les filières de santé maladies rares peuvent désormais signaler à l’ANSM des situations pouvant relever de demande d’accès à un cadre de prescription compassionnel (CPC).

    Ainsi, si dans votre centre maladies rares, vous rencontrez des situations cliniques répondant aux critères ci-dessous, vous pouvez contacter la commission médicaments de FAI²R, pour constituer un dossier de signalement à l’ANSM :

    Critères de demande pour CPC :

    • Médicaments ayant une AMM dans une autre indication
    • Absence de RIPH dans l’indication demandée
    • Absence d’alternative thérapeutique appropriée
    • Balance Bénéfice/Risque présumée positive

    Contacts de la commission médicaments : Samira PLASSART et Christophe RICHEZ.

    L’actualité

    Réforme de l’accès dérogatoires aux traitements dans les maladies rares

    Infographie de la réforme (Source HASANSM)

    Pourquoi une réforme ? En quoi cela consiste ? Accès compassionnel, accès précoce, quelles différences ? Retrouvez toutes les informations ci-dessous :

    Réforme ATU / RTU

    Vidéo de l’ANSM : Réforme ATU/RTU, quels changements pour les patients et les professionnels de santé ? Où vous allez pouvoir retrouver :

    Disponibilités des produits de santé 

    Les médicaments actuellement en accès compassionnel

    Consultez la liste des médicaments actuellement en accès compassionnel pour les maladies auto-immunes et auto-inflammatoires rares :

    Les médicaments actuellement en accès précoce

    Consultez la liste des médicaments actuellement en accès précoce pour les maladies auto-immunes et auto-inflammatoires rares :

    Pour aller plus loin

    Consultez le décret relatif aux autorisations d’accès précoce et compassionnel de certains médicaments :